多年來,全球大型製藥廠在研發新藥上一直苦無重大突破,對於這些大廠而言,基因療法已成為應許之地,也為過去棘手難醫的疾病帶來新曙光。

所謂基因療法是指用健康基因取代錯誤基因的一種療程,可能是數百種遺傳性疾病的的可行治療方法,比如血友病和肌肉萎縮症等。由於極富商業潛力,吸引製藥巨頭紛紛投入這個領域。

羅氏控股(股票代碼:RHHBY)是最新投入基因療法的生技大廠,該公司上週砸下48億美元重金,迎娶罕見眼病和血友病基因療法製造商Spark Therapeutics (ONCE),這個價格相當於每股114.50美元,溢價超過100%。

去年,羅氏主要競爭對手諾華 (NVS)更是斥資87億美元收購脊髓性肌萎縮基因療法的製造商AveXis,該疾病簡稱為SMA,是一種致命的遺傳性肌肉萎縮症。諾華收購價的溢價幅度同樣接近100%。

替代基因療法通常針對所謂的單基因疾病,如杜氏肌營養不良症或血友病,這是沒有或嚴重缺乏關鍵蛋白引起的,還有一些遺傳性疾病完全無藥可醫,或只能取得很有限的療效。

基因療法透過將健康基因包裝進入絕育病毒,通常是無害的腺相關病毒或AAV,並以單次大劑量遞送到體內疾病所在位置。病毒或載體附著到目標細胞後傳遞新基因,並配合啟動因子,指引細胞生產所缺乏的蛋白質來減輕或治癒疾病。

基因療法的研究其實已經有幾十年的歷史了,但直到最近,其商業價值才被發掘出來。 大型製藥廠已意識到基因療法技術真的可行,他們知道絕不能錯過,總部設在紐約的ClearBridge Investments資深分析師馬歇爾•戈登(Marshall Gordon)如此表示 。

截至目前為止,唯一獲得美國食品和藥物管理局(FDA)批准的替代基因療法,是Spark Therapeutics所研發治療會導致失明視網膜疾病的療程。預料未來幾年會有更多基因療法獲批准。據傳,諾華的療程可能會在未來幾個月內獲得FDA的批准,這將是一個重要的里程碑。

基因療法另一個大障礙是高不可攀的價格,Spark的收費標價達85萬美元,諾華的脊髓肌肉萎縮療程要價更可能高達400萬美元。按照這種價格,不需要很多病人就能獲取巨額利潤,且還會為藥廠帶來治癒致命疾病的產業聲望。不過,高價收費也可能引發保險公司和公家醫療保險的反彈。

接下來要問的是大藥廠前仆後繼投入基因療法,投資者是否應該跟進?

風險很大是肯定的。除了價格因素之外,基因療法的療效、持久性以及潛在的副作用仍存在不確定性。然而,基因療法的商業潛力也無可限量。據估計,有五千種罕見疾病是由單一基因突變所引起,使它們有資格接受有針對性療程,且即使患者人數有限,但在如此高收費的狀況下,基因療法預期營收相當可觀。

由於純基因療法的生技公司很少,因此創造了稀缺性價值,其中最有潛力的是uniQure QURE)公司,它擁有B型血友病的療程,這是一種不太常見的遺傳性血液疾病,A型血友病患者約為其四倍。

同樣吸引人的還有Regenxbio(RGNX),它是病毒載體領域的領導者,這是一種基因療法的傳遞機制。該公司有超過20個合作夥伴使用其載體,當中包括諾華。 Regenxbio目前還在獨力研發一些療程,包括一種用於濕性老年黃斑部病變。

其他純基因療法公司還有Audentes Therapeutics(BOLD)、Solid Biosciences (SLDB),MeiraGTx Holdings(MGTX)和Voyager Therapeutics(VYGR)等,這些公司規模都不大,最大的uniQure估值為20億美元,被認為是潛在被併購的可能對象之一。

根據傳統財務模型分析,相關類股的股價都不便宜。這些純基因療程公司幾乎沒有或根本沒有營收可言,反倒是虧損都很大。華爾街根據其療程預估營收以及特許經營價值 (包括製造能力) 來進行評估。

以下表列近期幾樁大型基因療法併購案

宣布日期收購價格併購者併購對象
2004/987億美元NovartisAveXis
2/25/1943億美元Roche HoldingSpark Therapeutics
2008/16.45億美元PfizerBamboo Therapeutics
2/27/191.75億美元Sarepta TherapeuticsMyonexus Therapeutics
2010/31.51億美元Ultragenyx PharmaceuticalDimension Therapeutics

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